ビライトバイオ株式会社（本社：東京都港区、以下「ビライトバイオ」）は、米国Belite Bio, Inc.（本社：米国カリフォルニア州サンディエゴ、Nasdaq：BLTE、以下「Belite Bio」）が、2026年10月14日（米国時間）、スタルガルト病1型（STGD1）の治療薬としてTinlarebantの製造販売承認申請を、シンガポール、英国、スイスの規制当局に提出したことをお知らせします。

　Tinlarebantは、STGD1を対象に開発中の、1日1回経口投与する治験薬です。STGD1はABCA4遺伝子の変異によって起こる希少な遺伝性網膜疾患で、進行性かつ不可逆的な視力低下をもたらします。現在、シンガポール、英国、スイスでは、STGD1に対して承認された治療法はありません。

　今回の3件の製造販売承認申請は、シンガポール保健科学庁（HSA）、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）、スイス医薬品庁（Swissmedic）の合意のもと、Access Consortiumの枠組みを通じて各規制当局へ提出されました。Access Consortiumは複数の国の規制当局が協力し、国際的な連携を通じて円滑な審査を進めるための仕組みです。今回の申請は、米国、および日本での新薬承認申請に続くものであり、STGD1に対する新たな治療選択肢としてTinlarebantを世界各国の患者さんに届けるというBelite Bioの目標の実現に向けた取り組みの一環です。
【Belite Bio, Inc.創業者・会長兼CEO Tom Lin博士コメント】
　今回の申請は、世界中のSTGD1の患者さんにTinlarebantを届けるための重要な一歩です。Access Consortiumを通じた申請により、新たに3か国で同時に承認取得を目指します。今後は、各国の規制当局と連携しながら、承認審査に対応してまいります。
　Tinlarebantが承認されれば、シンガポール、英国、スイスにおいて、STGD1に対する初めての承認治療薬となる見込みです。今回の申請に尽力した当社のすべての関係者、そして申請を実現するうえで多大なご協力をいただいた患者さんとそのご家族、医療従事者の皆さまに心より感謝申し上げます。

将来予想に関する記述について
　本プレスリリースには、Tinlarebantの開発、規制当局による審査・承認、商業化および上市の見通しなど、Belite Bio, Inc.の将来予想に関する記述が含まれています。これらの記述は、現時点で入手可能な情報および一定の前提に基づくものであり、さまざまなリスクや不確実性により、実際の結果が記載内容と大きく異なる可能性があります。将来予想に関する記述およびリスク要因の詳細については、Belite Bio, Inc.が発表した英文プレスリリース原文をご参照ください。

※本プレスリリースは、Belite Bio, Inc.が2026年10月14日に発表した英文プレスリリースをもとに、日本国内向けに作成したものです。原文と本日本語版との間に相違がある場合は、原文が優先されます。
Belite Bio, Inc プレスリリース原文
Tinlarebant（LBS-008）について
　Tinlarebantは、スタルガルト病1型（STGD1）の発症・進行に関与するビタミンA（レチノール）由来の有害物質「ビスレチノイド」の眼内への蓄積を抑えることを目的に開発されている、新規の経口治療薬です。ビスレチノイドは、萎縮型加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）の病態進行にも関与すると考えられています。ビスレチノイドは、眼に供給されるレチノールを利用する視覚サイクルの過程で生じる副産物です。Tinlarebantは、肝臓から眼へレチノールを運ぶ唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質4（RBP4）の濃度を低下させ、一定の水準に維持することで、眼に供給されるレチノール量を調節します。これにより、ビスレチノイドの生成を抑制することを目指しています。Tinlarebantは、スタルガルト病1型（STGD1）の治療薬として、米国でブレークスルー・セラピー指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を受けています。また、米国、欧州、日本、スイスで希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けているほか、日本では先駆的医薬品指定を受けています。
ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan Inc.）について
　ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan Inc.）は、米国カリフォルニア州サンディエゴに本社を置く Belite Bio, Inc.（Nasdaq：BLTE）の日本法人として、2025年11月に設立されました。
「その眼に、光を。」のミッションのもと、希少な遺伝性網膜疾患であるスタルガルト病1型（STGD1）や萎縮型加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）など、有効な治療手段が確立されていない眼疾患領域における新薬開発を推進しています。

社名　ビライトバイオ株式会社（Belite Bio Japan Inc.）
設立　2025年11月
本社所在地　東京都港区六本木6-10-1　六本木ヒルズ森タワー 16階
業種　第一種医薬品製造販売業
事業内容　日本における医薬品および関連サービスの研究・開発・製造・輸入・販売・流通・マーケティングに関する事業
URL　https://belitebio.co.jp